提升我國罕見病藥品可及性的策略

目前全球已知逾7000種罕見病中僅有不到10%的疾病有治療方案，仍有大批的空白領(lǐng)域需要突破，這也為我國生物醫(yī)藥創(chuàng)新留下了巨大的空間。我國近年來在生命科學(xué)及生物醫(yī)藥領(lǐng)域的投入不斷加大、發(fā)展勢頭迅猛，完全有條件在罕見病研究和藥品研發(fā)領(lǐng)域引領(lǐng)全球醫(yī)療健康創(chuàng)新。因此，建議我國政府以罕見病患者利益和國家利益為中心，以構(gòu)建可持續(xù)發(fā)展的創(chuàng)新行業(yè)生態(tài)環(huán)境為發(fā)展方向，制定“罕見病國家行動計劃”。

一是單獨設(shè)立罕見病藥品辦公室。為了更進(jìn)一步提升罕見病藥品的可及性，建議在國家藥監(jiān)局藥品審評中心下單獨設(shè)立罕見病藥品辦公室，進(jìn)一步聚集專業(yè)評估資源和能力，集中對罕見病藥品審評審批的管理，為實施差異化的罕見病藥品注冊審評體系打好行政管理的基礎(chǔ)。

二是優(yōu)先支持對可診斷、可治療罕見病的創(chuàng)新藥品引進(jìn)。建議基于《目錄》，梳理有明確診療規(guī)范、有明確治療藥品，但尚未在我國上市治療藥品的罕見病藥物子目錄，并對此實施優(yōu)先審評審批措施�？紤]到大多數(shù)罕見病藥品生產(chǎn)企業(yè)都是中小型企業(yè)，也是成本敏感型企業(yè)，建議政府借鑒在抗癌藥引進(jìn)實踐中的成功經(jīng)驗，進(jìn)一步對創(chuàng)新罕見病藥品的引進(jìn)給予適當(dāng)?shù)亩愂諆?yōu)惠和差異化檢驗要求。

三是支持本土罕見病藥品的創(chuàng)新研發(fā)和仿制。建議政府對創(chuàng)新突破性療法的罕見病新藥或首仿企業(yè)給予不同程度的生產(chǎn)、流通環(huán)節(jié)的增值稅稅負(fù)減免、藥品注冊費減免、市場獨占期保護(hù)、優(yōu)先審評券等政策優(yōu)惠。對本土罕見病藥品的注冊上市申請，適當(dāng)放寬對臨床試驗的人數(shù)要求、試驗終點的評估方式等。對本土罕見病藥品的準(zhǔn)入評估，提供罕見病藥品創(chuàng)新加分項，在醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)的制定上提供5%～20%的“創(chuàng)新性溢價”和“罕見病適應(yīng)證溢價”。

四是成立國家罕見病醫(yī)療保障專項基金�；�于《目錄》，梳理有明確診療規(guī)范、有明確治療藥品，但尚未在我國上市治療藥品的罕見病子目錄，優(yōu)先考慮將此類罕見病的治療藥品納入報銷范圍，并且對這些罕見病藥品的醫(yī)保報銷實施分類管理，將藥品分為競爭性藥品和非競爭性藥品。針對非競爭性罕見病治療藥品，由國家罕見病醫(yī)療保障專家委員會采取單獨專項罕見病藥品價格談判、差異化評估、定點報銷、定期審核、動態(tài)調(diào)整、風(fēng)險共擔(dān)的方式進(jìn)行準(zhǔn)入管理，以保證藥品的可及與可負(fù)擔(dān)。

五是加強(qiáng)患者及患者組織在各項罕見病事務(wù)中的參與。患者及患者組織是罕見病事業(yè)發(fā)展中一個非常重要的利益方，從全球來看，患者組織在罕見病科研、臨床試驗、藥品研發(fā)、醫(yī)患教育、社會倡導(dǎo)等方面都發(fā)揮了不可或缺的作用。建議在未來的“罕見病國家行動計劃”中，進(jìn)一步加強(qiáng)患者及患者組織在各項罕見病決策中的參與，真正做到“以患者為中心”。